Emocromo in Sichelzellanmie / extender 01 stock.adobe.com
Produttore americano di Cambridge / Massachusetts Bluebird Bio Due studi clinici su una nuova terapia genica per l’anemia falciforme sono stati interrotti dopo che un paziente ha sviluppato leucemia mieloide acuta. La vendita della terapia genica beta-talassemica, che è già stata approvata in Europa e utilizza lo stesso vettore, è stata interrotta per il momento.
L’anemia falciforme e la beta talassemia sono emoglobinopatie congenite che possono essere ricondotte a mutazioni nei singoli geni. Quindi è adatto per terapie geniche che forniscono alle cellule staminali una copia sana del gene, che può curare le malattie.
I virus sono spesso usati come vettori che trasportano i geni nelle cellule. Inizialmente, sono stati utilizzati retrovirus perché non scaricavano semplicemente il loro carico nelle celle. Invece, i geni sono incorporati nel genoma, che promette di trasformare i geni in proteine per la vita. Se i geni vengono inseriti nel posto sbagliato, il cancro può crescere. Questo è noto come mutazioni di input.
Diversi tipi di leucemia sono stati sviluppati 18 anni fa dopo la terapia genica per bambini con il disturbo da immunodeficienza ereditaria SCID-X1 combinata con la terapia genica basata sui retrovirus.
Ora vengono utilizzati virus lenti, classificati come sicuri. Anche la terapia genica per la beta talassemia (Zynteglo), approvata in Europa lo scorso anno, utilizza il virus slow. Non è stata trovata alcuna evidenza di mutazioni da inserzione nello sviluppo clinico di Zynteglo. Secondo il produttore, i casi di leucemia non si sono verificati anche dopo l’approvazione.
Tuttavia, il produttore ha ora smesso di offrire la terapia genica. Il motivo è la leucemia mieloide acuta. Si è verificato in un paziente che ha ricevuto la terapia genica per l’anemia falciforme 5 anni fa come parte di uno studio clinico.
Il trattamento, non ancora approvato, utilizza lo stesso vettore utilizzato nel prodotto approvato Zynteglo per curare la beta talassemia, motivo per cui l’incidente mette in discussione anche la sicurezza di questa terapia genica.
Inoltre, c’è stato un altro caso sospetto nello studio sull’anemia falciforme della scorsa settimana. Un paziente soffriva di sindrome mielodisplastica, che è uno stadio iniziale della leucemia mieloide acuta. Entrambi i casi sono attualmente oggetto di indagine. Fino al risultato, il produttore ha interrotto tutti gli studi sulla terapia genica per l’anemia falciforme. (Studio di fase 1/2 interessato)HGB-206(E lo studio di fase 3)HGB-210), Attualmente in fase di attuazione negli Stati Uniti (senza partecipazione tedesca). © rme / aerzteblatt.de